Algunas personas con leucemia mieloide crónica pueden suspender los ITK y mantener la respuesta molecular. La investigación busca entender qué factores permiten lograrlo y por qué otras personas necesitan retomar el tratamiento.

Vivir con LMC sin tomar medicación: ¿es posible?

Para muchas personas con leucemia mieloide crónica (LMC), tomar diariamente un inhibidor de la tirosina cinasa (ITK) forma parte de su rutina durante años. Los controles moleculares permiten comprobar cómo responde la enfermedad y detectar cambios que requieren valoración médica.

Sin embargo, existe una posibilidad que despierta muchas preguntas: alcanzar una remisión que se mantenga sin necesidad de continuar el tratamiento.

Se conoce como remisión libre de tratamiento (RLT) o treatment-free remission (TFR). No significa que todas las células leucémicas hayan desaparecido ni que la enfermedad esté curada de manera definitiva. Significa que una persona seleccionada puede mantener el control molecular de la LMC después de suspender el ITK, bajo vigilancia hematológica.

Una revisión publicada en septiembre de 2026 en la revista Cancer Science analiza los avances científicos que podrían ayudar a comprender por qué algunas personas mantienen esta remisión y otras experimentan una recaída molecular.

La pregunta es importante: ¿qué determina que la enfermedad permanezca controlada cuando se retira el medicamento?

1. ¿Qué es la remisión libre de tratamiento?

Los ITK (inhibidores de la tirosina kinasa) son medicamentos que bloquean la acción de una proteína anormal llamada BCR::ABL1, que hace que las células leucémicas se multipliquen sin control.

Con el tratamiento, la cantidad de material genético de la leucemia que se detecta en la sangre puede disminuir hasta niveles muy bajos. Esto se mide mediante una prueba llamada PCR BCR::ABL1, que permite evaluar qué tan bien está respondiendo la enfermedad al tratamiento. Cuando los niveles disminuyen de forma muy marcada y se mantienen así, se habla de una respuesta molecular profunda. Esto significa que la enfermedad está muy bien controlada, aunque no necesariamente hayan desaparecido todas las células leucémicas.

En pacientes cuidadosamente seleccionados, el hematólogo puede valorar una suspensión supervisada del medicamento.

Pero hay una diferencia fundamental: alcanzar una respuesta molecular profunda no garantiza que la enfermedad permanezca controlada sin tratamiento.

Por eso, la decisión no depende únicamente de llevar muchos años tomando ITK o de obtener una PCR negativa. Se consideran la evolución de los resultados, la duración y profundidad de la respuesta, las características clínicas y la posibilidad de realizar controles frecuentes.

2. El sistema inmunitario podría tener un papel importante

Una de las líneas de investigación actuales estudia cómo las defensas del organismo podrían ayudar a mantener la leucemia mieloide crónica (LMC) bajo control, incluso después de suspender los ITK.

En un artículo publicado en septiembre de 2026, los investigadores Ureshino y Kimura analizaron cómo el sistema inmunitario podría influir en la posibilidad de mantenerse sin tratamiento. Aunque los avances son prometedores, todavía no es posible predecir con certeza quién podrá lograrlo.

Entre las células estudiadas están las células NK, capaces de reconocer y destruir algunas células anormales. También se investiga el papel de los linfocitos T, que participan en la respuesta inmunitaria, y de otras células que ayudan a regularla.

Otro aspecto importante son las células madre leucémicas, que pueden permanecer en el organismo incluso cuando el tratamiento ha reducido la enfermedad a niveles muy bajos. Algunas pueden sobrevivir mediante mecanismos que no dependen únicamente de la proteína BCR::ABL1.

Los investigadores consideran que mantener la enfermedad controlada después de suspender los ITK podría depender de varios factores: la cantidad y las características de las células leucémicas que permanecen, la respuesta de las defensas del organismo y las condiciones de la médula ósea.

Por ahora, no existe un marcador biológico único que permita saber con certeza quién podrá suspender los ITK y mantenerse sin tratamiento sin que la enfermedad vuelva a aumentar.

3. ¿Qué encontraron los investigadores en el seguimiento a cinco años?

UUn estudio publicado en septiembre de 2026 en la revista Blood Advances analizó qué ocurrió con pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) que suspendieron el tratamiento después de haber mantenido la enfermedad bajo control durante un periodo prolongado.

En el estudio participaron 100 pacientes: 51 habían recibido nilotinib y 49 dasatinib, dos medicamentos del grupo de los ITK. Antes de suspenderlos, todos habían mantenido una respuesta molecular profunda durante al menos dos años. Esto significa que la cantidad de material genético de la leucemia detectado en la sangre era extremadamente baja.

¿Qué encontraron los investigadores?

• Al cabo de un año: el 76,5 % de quienes habían recibido nilotinib y el 55,1 % de quienes habían recibido dasatinib seguían sin necesitar tratamiento.
• Después de cinco años: el 68,6 % del grupo de nilotinib y el 50,9 % del grupo de dasatinib continuaban sin tratamiento.
• Evolución de la enfermedad: durante el seguimiento no se observó progresión de la leucemia en los grupos estudiados.

Estos resultados muestran que algunas personas pueden mantener la enfermedad controlada durante años después de suspender los ITK. Sin embargo, otras necesitan volver a tomar la medicación porque los análisis detectan un aumento de la enfermedad.

Los investigadores también estudiaron las defensas del organismo y encontraron diferencias entre los pacientes que recibieron ambos medicamentos. Esto podría ayudar a comprender si la forma en que cada ITK influye en el sistema inmunitario tiene relación con la posibilidad de mantenerse sin tratamiento. No obstante, todavía se necesita más investigación para confirmar esa relación.

Es importante tener en cuenta que participaron pocos pacientes y que todos cumplían condiciones específicas para poder suspender el tratamiento. Por eso, estos porcentajes no se pueden aplicar a todas las personas con LMC ni permiten afirmar que un medicamento sea mejor para todos.

4. ¿Por qué puede reaparecer la enfermedad después de suspender el ITK?

La pérdida de la respuesta molecular después de retirar el tratamiento se denomina recaída molecular.

Puede ocurrir porque algunas células leucémicas persisten y vuelven a aumentar cuando desaparece el efecto del medicamento. No todas las personas tienen la misma evolución, y todavía se investiga qué características permiten identificar mejor a quienes mantendrán una remisión prolongada.

Una recaída molecular no equivale necesariamente a una progresión a una fase avanzada de la LMC.

En los ensayos japoneses, los pacientes que presentaron recurrencia molecular recuperaron la respuesta molecular después de reiniciar el tratamiento. Este resultado es tranquilizador dentro de las condiciones controladas de esos estudios, pero no elimina la necesidad de vigilancia.

Por eso, suspender el tratamiento no significa dejar de atender la enfermedad.

5. ¿Quién puede intentar una remisión libre de tratamiento?

No todas las personas con LMC cumplen los requisitos para intentarlo.

Las recomendaciones de la Red Europea de Leucemia (ELN, por sus siglas en inglés) indican que no todas las personas con LMC pueden suspender el tratamiento. Para valorar esta posibilidad, el hematólogo revisa varios aspectos:

• La fase de la enfermedad: debe encontrarse en fase crónica, sin antecedentes de haber pasado a fases avanzadas.
• El tiempo de tratamiento: por lo general, debe haber tomado un ITK durante más de cinco años. Para algunos ITK de segunda generación, como nilotinib o dasatinib, el mínimo recomendado es de más de cuatro años.
• El tiempo con una respuesta molecular profunda: los análisis de sangre deben mostrar niveles muy bajos de la enfermedad de forma sostenida durante más de dos años. En determinadas situaciones, se recomienda mantener esa respuesta durante más tiempo.
• Los controles después de suspenderlo: debe tener acceso a pruebas fiables de PCR BCR::ABL1 y cumplir el calendario de seguimiento indicado por su equipo médico.

Estos plazos son criterios orientativos de las recomendaciones para seleccionar a los pacientes; no garantizan que la enfermedad se mantenga controlada sin medicación. El hematólogo debe valorar cada caso antes de tomar una decisión.

¿Qué ocurre después de suspender el tratamiento?

Dejar los ITK no significa dejar de vigilar la enfermedad. Durante los primeros seis meses, las recomendaciones indican realizar la PCR BCR::ABL1 aproximadamente cada seis a ocho semanas. Después, los controles continúan con una frecuencia definida por el hematólogo y se mantienen a largo plazo.

Si el resultado muestra que la respuesta molecular ha empeorado hasta superar el límite establecido por las guías, generalmente se debe reiniciar el ITK sin esperar a que aparezca una recaída clínica.

Nunca debe suspenderse un ITK por decisión propia, aunque los últimos resultados sean indetectables o lleven años siendo muy bajos.

Una posibilidad real, pero no una promesa

La remisión libre de tratamiento representa un objetivo importante para algunas personas con LMC. Poder vivir sin medicación continua puede reducir la carga del tratamiento, aunque exige mantener los controles y aceptar que la enfermedad puede volver a mostrar actividad molecular.

La investigación actual intenta comprender mejor el papel de las células inmunitarias, la enfermedad residual y las características individuales para seleccionar con mayor precisión a quienes podrían beneficiarse.

Por ahora, la pregunta no es solamente quién puede dejar los ITK, sino cómo identificar a esas personas con la mayor seguridad posible.

Cada resultado molecular necesita interpretarse dentro de una historia clínica completa. Y cada decisión debe tomarse junto con el equipo de hematología.

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Fuentes científicas

1. Ureshino H, Kimura S. Treatment-Free Remission in Chronic Myeloid Leukemia: Toward Precision and Personalized Approaches to Functional Cure. Cancer Science. 6 de septiembre de 2026. https://doi.org/10.1111/cas.70532
2. Takahashi N, et al. Treatment-free remission and immune profiling after frontline second-generation TKI therapy in CML. Blood Advances. 22 de septiembre de 2026;10(18):6255-6267. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2026020915
3. Apperley JF, et al. 2025 European LeukemiaNet recommendations for the management of chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2025;39:1797-1813. https://doi.org/10.1038/s41375-025-02664-w

Este contenido es informativo y no sustituye la evaluación de un profesional sanitario.